今天,科學(xué)家和研究人員正在致力于將數(shù)百萬人類基因片段轉(zhuǎn)而用于新藥物靶的的發(fā)現(xiàn);蛐酒、組合化學(xué)、高速計(jì)算機(jī)和人類基因組正在重塑制藥業(yè)的未來,為它迎接下一個轉(zhuǎn)換浪潮作準(zhǔn)備。1976年Genentech公司的誕生被許多人認(rèn)為是生物技術(shù)時(shí)代的開始。從早期的蛋白質(zhì)藥物如重組胰島素、人生長激素、凝血因子、促紅細(xì)胞生成素等的問世到現(xiàn)在,已有76個生物技術(shù)藥物獲準(zhǔn),并有超過360個在開發(fā)管道中。
2001年繪出了人基因組圖,從而開始了制藥業(yè)和生物技術(shù)業(yè)之間為鑒別蛋白質(zhì)和確定它們的相互作用以尋找病因的潛在線索而競爭。隨著基因組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)領(lǐng)域的進(jìn)步,可能發(fā)現(xiàn)出更多供新藥物開發(fā)的靶的。目前,醫(yī)藥研究人員已發(fā)現(xiàn)了約500個供干預(yù)的靶的。預(yù)期,生物技術(shù)浪潮會使靶的的數(shù)目增加到多至1萬個。人類基因組圖的潛能終有一天能被顯現(xiàn)。制藥業(yè)已在利用有關(guān)基因和蛋白質(zhì)的知識開發(fā)藥物。開發(fā)中的生物技術(shù)藥物將靶向癌、艾滋病、關(guān)節(jié)炎、狼瘡、糖尿病、鐮狀細(xì)胞性貧血、囊性纖維變性、心臟病、結(jié)核病、肝炎、多發(fā)性硬化癥、卒中、帕金森病、阿爾茨海默癥和氣喘。開發(fā)中的新治療藥將包括干擾素、反義藥物、基因治療藥、白介素和重組可溶性受體。
2001年制藥和生物技術(shù)公司在R&D方面的投資超過了300億美元,有超過1000個藥物在開發(fā)管道的不同階段。要精確地預(yù)測未來相當(dāng)困難,但科學(xué)家預(yù)測一些未來發(fā)展將包括艾滋病抑制藥物、減慢阿爾茨海默癥進(jìn)程的藥物、“雞尾酒”用于癌癥,以切斷腫瘤的血液供應(yīng)、愈合慢性難治性創(chuàng)傷、促進(jìn)心臟生長新血管的藥物,以減少搭橋手術(shù)和使因腦病或脊柱損傷而受損的神經(jīng)再生的治療。
全球制藥業(yè)的未來增長可能取決于幾個關(guān)鍵因素和社會所起的作用。這些因素包括:①對生物醫(yī)學(xué)的支持。這意味著足夠的投資和鼓勵,以將新知識轉(zhuǎn)變?yōu)榘踩陀行У乃幬;⒓?qiáng)有力的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)。這對可持續(xù)性新藥開發(fā)極為重要,現(xiàn)時(shí)開發(fā)一個新藥平均需要15年和5億美元的成本。如果缺乏充分的專利保護(hù),研究型制藥業(yè)可能會慢慢死亡,而對威脅生命的疾病將難以對付;③嚴(yán)格、有效和透明的藥品法規(guī)管理。它對發(fā)展一個健康的人群、更好的醫(yī)藥和更強(qiáng)大的制藥業(yè)起關(guān)鍵作用;④以市場為基礎(chǔ)的醫(yī)療保健提供。即推進(jìn)競爭、創(chuàng)新和在成本-效益的基礎(chǔ)上提供最高質(zhì)量的病人服務(wù);⑤充分認(rèn)識藥品的價(jià)值。為保證病人的生活質(zhì)量,通常需要其它侵犯性和昂貴的治療,狹義地考慮藥品成本而不顧及其價(jià)值將給創(chuàng)新帶來負(fù)面影響。
得到生物技術(shù)的幫助,全球制藥業(yè)在未來肯定能解決癌癥、艾滋病和其它威脅生命疾病的防治。除了社會和政府,兼并和收購亦將在確定制藥業(yè)的未來中起關(guān)鍵作用。未來,制藥與生物技術(shù)業(yè)的戰(zhàn)略聯(lián)合將帶來經(jīng)濟(jì)規(guī)模的R&D和產(chǎn)品推銷。制藥業(yè)未來的座右銘將是“適應(yīng)或死亡”。