開發(fā)這一藥物的荷蘭著名生物技術(shù)公司UniQure上周發(fā)表聲明稱,歐盟授權(quán)該藥的上市期限今年10月將到期,屆時(shí)不會(huì)重新申請(qǐng)延期。
公司對(duì)此給出的理由是,該藥的市場(chǎng)需求非常受限,未來(lái)幾年有財(cái)力使用該藥的病人也不會(huì)明顯增加。格利貝拉2012年獲得歐盟藥物管理機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)并于2014年上市,對(duì)經(jīng)歷系列挫敗和安全質(zhì)疑的基因療法來(lái)說,是具有里程碑意義的重要事件。但該藥物當(dāng)時(shí)的定價(jià)超乎了人們的想象,其一次療程價(jià)格高達(dá)100多萬(wàn)美元,開創(chuàng)了現(xiàn)代處方藥價(jià)格新紀(jì)錄,也為其后來(lái)“有價(jià)無(wú)市”的市場(chǎng)表現(xiàn)埋下了隱患。
脂蛋白脂肪酶缺乏癥又名家族性高乳糜微粒血癥,因患者血液無(wú)法承受任何脂肪顆粒,各種急性胰腺炎反復(fù)發(fā)作,非常痛苦甚至危及生命。在格利貝拉問世之前,針對(duì)該病并無(wú)特效藥物,只能通過飲食方法控制血脂濃度。而格利貝拉通過一種腺相關(guān)病毒(AAV),將產(chǎn)生功能性脂蛋白脂肪酶的基因遞送到患者骨骼肌,患者接受治療后胰腺炎發(fā)病率大大降低,并可以放松飲食限制,提高生活質(zhì)量。
但由于藥價(jià)太高,醫(yī)保機(jī)構(gòu)對(duì)該藥使用費(fèi)用的相關(guān)報(bào)銷設(shè)置了重重障礙,目前只有一位患者接受了該藥治療。
麻省理工學(xué)院生物醫(yī)藥創(chuàng)新中心專門研究歐洲藥物定價(jià)機(jī)制的專家凱西·奎因表示,脂蛋白脂肪酶缺乏癥患者人數(shù)本來(lái)就不多,每百萬(wàn)人才有一人患病,再加上公眾對(duì)其效用的質(zhì)疑一直存在,“一針百萬(wàn)”的定價(jià)缺乏充足的論證!案窭惱氖〔⒉灰馕吨渌虔煼ㄒ矔(huì)陷入類似麻煩,但這或?qū)⒁齺?lái)業(yè)界對(duì)基因藥物定價(jià)機(jī)制的深刻反思。”奎因說。